Powyższe dziedziny farmakologii klinicznej mają za zadanie zwiększenie bezpieczeństwa chorego podczas farmakoterapii. Oznacza to zmniejszenie częstości wszelkich niespodziewanych (lub nie zamierzonych) reakcji polekowych, które tak często kwalifikujemy jako uczulenie, zatrucie, oporność, nietolerancję, idiosynkrazję itp. Określane one bywają wspólnym terminem działań niepożądanych.

Niektóre’ działania niepożądane są powszechnie znane i podawane na ulotkach firmowych dodawanych do opakowań leków wraz z wyliczeniem przeciwwskazań. Wiele działań niepożądanych jest jednak nie znanych, lub informacje na ich temat nie docierają do lekarzy. Niektóre wady genetyczne są bardzo rzadkie. Niektóre występują z częstotliwością rzędu 1 : 10 000 lub 1 : 100 000 lub jeszcze rzadziej. Przypadek, aby nie metabolizowany w tych warunkach lek został zastosowany u człowieka z daną wadą metaboliczną, jest oczywiście odpowiednio mniej prawdo-podobny. Lekarz praktyk na ogół nie bierze takiej ewentualności pod uwagę. Z tego powodu należy dążyć do tego, aby takie przypadki rejestrować i publikować. Ogromna większość lekarzy w takiej sytuacji po prostu na taki niepożądany efekt nie zwraca uwagi, albo zauważywszy go odstawia lek, nie zastanawiając się nad przyczynami i sprawa nie jest w ogóle rozpoznawana. Aby postawić i uzasadnić takie rozpoznanie, potrzebny jest w klinice odpowiednio przygotowany specjalista, którym jest farmakolog kliniczny.